A Perugia editing genomico per curare anemia falciforme

Sarà presentato domani, presso il Senato della Repubblica, nella sala Caduti di Nassirya di Palazzo Madama, il primo trattamento in Europa di editing genomico su un ragazzo ventenne affetto da anemia falciforme effettuato presso l’Ospedale di Perugia. Aprirà l’incontro il senatore Francesco Zaffini, presidente della 10° Commissione “Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale”, che si è interessato alla correttezza ed alla speditezza del provvedimento. A seguire interverranno il direttore tecnico scientifico di AIFA, Pierluigi Russo, il presidente di FIASO, Giovanni Migliore, il direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Giuseppe De Filippis, e professionisti sanitari che hanno in cura il paziente: Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno Infantile e di Oncoematologia Pediatrica, e Francesco Arcioni responsabile del progetto di terapia genica dell’Azienda Ospedaliera di Perugia. Un importante risultato per l’Azienda Ospedaliera di Perugia che si posiziona prima in Italia, con il programma accreditato di terapie innovative ed avanzate per le malattie genetiche del sangue, e tra i primi centri in Europa, per aver somministrato la prima terapia di editing genomico su un giovane ventenne affetto da anemia falciforme, malformazione genetica ereditaria dell’emoglobina caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce, per la quale, attualmente, l’unica terapia approvata per la cura è il trapianto di midollo osseo. Un percorso terapeutico altamente innovativo che è stato possibile attuare dopo l’ottenimento da parte dell’Azienda Ospedaliera di Perugia delle certificazioni necessarie per divenire ufficialmente centro accreditato per la somministrazione di terapia genica su pazienti. Per questo trattamento è stato necessario ottenere una speciale autorizzazione dall’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, che ha concesso la somministrazione ad una selezione di pazienti (4 in Italia), tra i quali anche il giovane ventenne umbro, e prima ancora dall’EMA, Agenzia Europea per i Medicinali, che ha dato il via libera dopo una promettente fase di sperimentazione, di cui uno dei centri capofila era l’Ospedale Bambino di Gesù di Roma. Il trattamento è estremamente costoso, perché al momento il farmaco non è commercializzato in Italia e in Europa ma AIFA, considerato che non esiste una alternativa terapeutica valida, ne ha autorizzato l’erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale, e si è impegnata a rimborsare l’intera spesa sostenuta dall’Azienda Ospedaliera di Perugia. Il percorso di accreditamento ha coinvolto, oltre alla struttura di Oncoematologia pediatrica, capofila del progetto, e la Direzione Aziendale, anche il Servizio Immunotrasfusionale con la sezione Aferesi, la Farmacia ospedaliera, la struttura di Ematologia con il Laboratorio di Differenziazione cellulare, e il servizio Acquisti e Appalti. All’evento saranno presenti anche i professionisti sanitari impegnati nel programma di cura.